LONDRES ( New Scientist ).- La terapia génica para el Parkinson se movió un paso más cerca a su aceptación luego del primer ensayo clínico a doble ciego exitoso.
En 2007, Andrew Feigin, del Instituto Feinstein para Investigación Médica de Manhasset, Nueva York, y sus colegas, condujeron una prueba clínica abierta -en la que tanto los pacientes como los investigadores saben qué miembros están recibiendo el tratamiento y cuáles reciben un placebo- para evaluar una nueva terapia génica para el mal de Parkinson, una enfermedad degenerativa. Ellos demostraron que un gen que dirige la síntesis de la descarboxilasa del ácido glutámico (GAD) puede mejorar el estado de personas con la enfermedad cuando es inyectada en el cerebro.
GAD es una enzima que cataliza la producción de un neurotransmisor inhibitorio llamado ácido gamma-aminobutírico (GABA).
Los pacientes con Parkinson producen muy poco GABA, y por lo tanto padecen una sobrestimulación en un área del cerebro llamado núcleo subtalámico. Esta hiperactividad resulta una presión sobre las neuronas, que a su vez producen otro neurotransmisor -la dopamina-, vital para el control del movimiento.
Esto ayuda a explicar algunos de los síntomas de la enfermedad, que incluye temblores, rigidez, falta de equilibro y problemas de postura.
Ahora, el equipo ha sometido la terapia a un último test: un ensayo de doble ciego, en el cual ni los pacientes ni los médicos -exceptuando a los cirujanos que realizan las operaciones- sabían quién estaba recibiendo la terapia y quién, el placebo.
Feigin y su equipo reclutaron a 65 personas con mal de Parkinson. Veintitrés de ellos recibieron la verdadera terapia génica: los investigadores les perforaron el cráneo y les inyectaron un virus que llevaba el gen que dirige la síntesis de GAD. Otros veintidós pacientes recibieron sólo inyecciones de solución salina por debajo del cuero cabelludo en un procedimiento falso diseñado especialmente para que creyeran que también habían sido operados.
Estudios de largo plazo
Al mes, a los tres meses y a los seis meses, los científicos midieron la gravedad de los síntomas en todos los que habían participado en el ensayo. Aquellos que habían sido efectivamente tratados con el gen mostraban una mejora en su función motora del 23%, en promedio, de acuerdo con una escala estandarizada.
Los que habían recibido el procedimiento fraguado habían mejorado sólo algo más del 12%.
"La terapia génica es un tratamiento muy novedoso, pero además en este estudio mostró ser segura y bien tolerada -dijo Feigin-. Para mí, esto es un paso importante que realmente abre un nuevo campo terapéutico."
Stéphane Palfi, de la Universidad de París Este Créteil Val de Marne, en Francia, concuerda con que lo más importante es despejar todos los problemas de seguridad. Sin embargo, también destaca que las mejorías son relativamente modestas, comparadas con otras estrategias ya existentes, tales como enviar impulsos eléctricos al cerebro utilizando estimulación cerebral profunda.
Según el especialista, tenemos que esperar los resultados de estudios a más largo plazo para determinar si la terapia génica es finalmente un mejor enfoque que aquellos otros.
lanacion.com
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